Medikamente im Test

So wird die Wirk­samkeit nachgewiesen

Wird ein Wirk­stoff näher untersucht, sind ganz verschiedene Unter­suchungs­methoden möglich. Geht es um die therapeutische Wirk­samkeit, sind Doppelblind­studien erforderlich – um den berühmten Placebo­effekt zu erkennen.

Doppelblind­studie und Placebo­effekt

Eine besonders sichere Basis zur Bewertung der Wirk­samkeit von Arznei­mitteln und Medizin­produkten bieten Doppelblind­studien. In diesen werden die Test­personen nach dem Zufalls­prinzip auf zwei Gruppen verteilt (randomisiert).

Wirk­stoff oder Schein­mittel. Der zu prüfenden Arznei­stoff beziehungs­weise das zu prüfende Medizin­produkt wird nur einer der Gruppen gegeben. Die anderen bekommen ein Schein­mittel (Placebo), das sich äußerlich von dem Medikament beziehungs­weise Medizin­produkt nicht unterscheidet, aber keinen Wirk­stoff beziehungs­weise keinen wirk­samen Bestand­teil enthält. Es ist aber auch möglich, dass das Mittel der zweiten Gruppe einen Stan­dard­wirk­stoff enthält, der in der klinischen Praxis bereits zum Einsatz kommt.

Geheimhaltung. Weder Patienten noch Ärzte wissen, wer das richtige und wer das Schein­mittel oder die Kontroll­behand­lung erhält, daher der Begriff „doppelblind“. Alles andere jedoch, was zur Behand­lung dazu­gehört, ist bei beiden Gruppen gleich: zum Beispiel die Art der Betreuung durch die Ärzte und die Zeit, die sie für die Behand­lung aufwenden. Erst wenn die Effekte der Therapie ermittelt und dokumentiert sind, wird aufgedeckt, wer das Arznei­mittel oder Medizin­produkt und wer das Schein­mittel beziehungs­weise den Stan­dard­wirk­stoff bekam.

Was wirkt wirk­lich?

Mit dieser Vorgehens­weise soll geklärt werden, welcher Anteil der beschriebenen Effekte wirk­lich dem Arznei­mittel oder Medizin­produkt zuzu­schreiben ist und welcher auf dem gesamten Prozess des Behandelns beruht. Schließ­lich kann bereits das Gefühl, behandelt zu werden, Beschwerden lindern, und die Hoff­nung, dass nun alles besser wird, kann die Heilung voran­treiben. All dies gehört zum Placebo­effekt dazu. Das Ausmaß des Placebo­effekts schwankt je nach Art der Krankheit und Anordnung der Studie zwischen 20 und 70 Prozent. Das bedeutet, dass die Behand­lung die Krankheit bei 20 bis 70 von 100 Patienten bessert, ohne dass das auf die spezi­fische Wirkung des Medikaments oder Medizin­produkts zurück­geht.

Wirkung und Wirk­samkeit

Die Stiftung Warentest prüft, wie es um die therapeutische Wirk­samkeit eines Mittels bestellt ist. Das heißt, ob das Mittel für Patientinnen und Patienten tatsäch­lich von Nutzen ist. Dabei legen wir das Anwendungs­gebiet zugrunde, das der Hersteller fest­gelegt hat.

So wirkt das Mittel. Die pharmakologische Wirkungeines Medikaments beziehungs­weise die physika­lischen Wirkungen eines Medizin­produkts und deren therapeutische Wirk­samkeit sind nicht das Gleiche. Die pharmakologische Wirkung beschreibt, wie das Mittel Körperfunk­tionen beein­flusst: Es hemmt zum Beispiel ein Enzym, blockiert bestimmte Bindungs­stellen oder behindert die Blut­gerinnung. Dieses lässt sich biochemisch messen und nach­weisen. Die physika­lische Wirkung eines Medizin­produkts beschreibt, welche Effekte das Mittel in einer Versuchs­anordnung gehabt hat, beispiels­weise im Labor. So wird zum Beispiel ermittelt, ob bestimmte Moleküle an der Oberfläche des Medizin­produkts haften bleiben oder ob das Medizin­produkt in kleinste Öffnungen eindringen kann.

So wirk­sam ist das Mittel. Die klinische oder therapeutische Wirk­samkeit gibt an, was sich bei den Anwendern konkret verbessert, wie groß also der Nutzen für die Patientinnen und Patienten ist. Medikamente können beispiels­weise die Krank­heits­dauer verkürzen oder verhindern, dass eine Krankheit über­haupt auftritt. Das gilt auch für Medizin­produkte, die wie Arznei­mittel einge­setzt werden.

Wirk­samkeits­nach­weis

Die therapeutische Wirk­samkeit gilt für die Gutachte­rinnen und Gutachter der Stiftung Warentest nur dann als erbracht, wenn mehrere Institutionen unabhängig voneinander unter wissenschaftlich anerkannten und repro­duzier­baren Bedingungen in kontrollierten Studien zu vergleich­bar positiven Ergeb­nissen gelangt sind. Bei der Bewertung der Mittel werden auch die Gutachten des Instituts für Qualität und Wirt­schaftlich­keit im Gesund­heits­wesen (IQWiG) und ähnlicher Institutionen berück­sichtigt. Klinische Studien, die von den Gutachte­rinnen und Gutachtern für die Bewertung heran­gezogen werden, müssen

  • prospektiv
  • randomisiert
  • kontrolliert
  • mit vorab definierten und der Fragestellung angemessenen Endpunkten sowie
  • mit einer angemessenen statistischen Auswertung versehen sein.

Arzt und Studien­teilnehmer sind nicht einge­weiht

Dabei bedeutet prospektiv, dass die Studien als Verlaufs­studien „in die Zukunft“ ausgerichtet und geplant sind. In diesen Studien werden die Auswirkungen eines Arznei­mittels auf die Behandelten direkt beob­achtet und begleitend dokumentiert. Randomisiert bedeutet, dass die Studien­teilnehmer den Behand­lungs­gruppen nach dem Zufalls­prinzip zugeteilt wurden. Weder Arzt noch Teilnehmer bestimmen also darüber, wer während der Studie welche Behand­lung bekommt.

Immer mit Kontroll­gruppe. Als kontrolliert gelten Studien, in denen eine Patientengruppe das neu zu prüfende Arznei­mittel beziehungs­weise Medizin­produkt (Verum) erhält und weitere Patienten­gruppen ein bereits lange in seinem Nutzen bestätigtes, gleich­artig wirk­sames (Stan­dard) oder ein wirk­stoff­freies Mittel (Placebo). Aus den Unterschieden in den therapeutischen Effekten – sowohl bezüglich der erwünschten als auch der unerwünschten Wirkungen – können dann die therapeutische Wirk­samkeit und gegebenenfalls auch der Stellen­wert des geprüften Mittels bei der Therapie der jeweiligen Krankheit insgesamt bestimmt werden.

Ausnahme Krebs­therapie. Prüfungen ohne Kontroll­gruppe können zum Nach­weis einer therapeutischen Wirk­samkeit nicht anerkannt werden. Ausgenommen sind davon lediglich Krebs­therapien, bei denen eine Behand­lung im Vergleich zu einer Scheinbe­hand­lung aus ethischen Gründen nur selten in Frage kommt. Sinn­voller­weise sollten Vergleiche mit der bisherigen Stan­dard­therapie oder, wenn dies nicht möglich ist, mit der gängigen unterstützenden Therapie durch­geführt werden.

Was wird untersucht?

Die untersuchte Fragestellung muss klinisch und therapeutisch relevant und vorab definiert sein. Effekte, die sich nach­träglich zeigen, können nicht als nachgewiesen gelten, wenn nicht von Beginn an geplant war, dieser Frage in dieser Studie nach­zugehen. Außerdem müssen die untersuchten Endpunkte der Fragestellung angemessen und für die Behandelten wirk­lich wichtig sein. Bei einer Studie zu einem blut­druck­senkenden Mittel sind sinn­volle Endpunkte beispiels­weise die Fragen, ob das Mittel Folge­erkrankungen des hohen Blut­drucks wie Herz­infarkt und Schlag­anfall verhindern kann und ob die Behand­lung das Sterberisiko verringert.

Wie wird ausgewertet?

Für die statistische Auswertung gibt es interna­tionale Über­einkünfte. Danach kann ein Wirk­samkeits­nach­weis nur als erbracht gelten, wenn aufgrund der Statistik die Irrtums­wahr­scheinlich­keit für das Ergebnis unter fünf Prozent liegt. Dabei ist die klinische Relevanz höher zu bewerten als die alleinige statistische Signifikanz. Deshalb reichen auch statistisch gesicherte Ergeb­nisse von gemessenen Effekten zum Nach­weis einer therapeutischen Wirk­samkeit nicht aus. So ist zum Beispiel die statistisch signifikante Senkung des Blut­hoch­drucks nicht grund­sätzlich ein Nach­weis für den Nutzen eines Blut­druck­senkers.

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