20.09.2011
Wirksamkeitsnachweis
Die therapeutische Wirksamkeit gilt für die Gutachterinnen und Gutachter der Stiftung Warentest nur dann als erbracht, wenn mehrere Institutionen unabhängig voneinander unter wissenschaftlich anerkannten und reproduzierbaren Bedingungen in kontrollierten Studien zu vergleichbar positiven Ergebnissen gelangt sind. Bei der Bewertung der Mittel werden auch die Gutachten des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) berücksichtigt. Klinische Studien, die von den Gutachterinnen und Gutachtern für die Bewertung herangezogen werden, müssen
- prospektiv
- randomisiert
- kontrolliert
- mit vorab definierten und der Fragestellung angemessenen Endpunkten sowie
- mit einer angemessenen statistischen Auswertung versehen sein.
Dabei bedeutet prospektiv, dass die Studien als Verlaufsstudien "in die Zukunft" ausgerichtet und geplant sind. In diesen Studien werden die Auswirkungen eines Arzneimittels auf die Behandelten direkt beobachtet und begleitend dokumentiert. Randomisiert bedeutet, dass die Studienteilnehmer den Behandlungsgruppen nach dem Zufallsprinzip zugeteilt wurden. Weder Arzt noch Teilnehmer bestimmen also darüber, wer während der Studie welche Behandlung bekommt.
Als kontrolliert gelten Studien, in denen eine Patientengruppe das neu zu prüfende Arzneimittel beziehungsweise Medizinprodukt (Verum) erhält und weitere Patientengruppen ein bereits lange in seinem Nutzen bestätigtes, gleichartig wirksames (Standard) oder ein wirkstofffreies Mittel (Placebo). Aus den Unterschieden in den therapeutischen Effekten – sowohl bezüglich der erwünschten als auch der unerwünschten Wirkungen – können dann die therapeutische Wirksamkeit und gegebenenfalls auch der Stellenwert des geprüften Mittels bei der Therapie der jeweiligen Krankheit insgesamt bestimmt werden. Prüfungen ohne Kontrollgruppe können zum Nachweis einer therapeutischen Wirksamkeit nicht anerkannt werden. Ausgenommen sind davon lediglich Krebstherapien, bei denen sich eine Behandlung im Vergleich zu einer Scheinbehandlung aus ethischen Gründen verbietet. Eine besonders sichere Basis zur Bewertung bieten Doppelblindstudien, in denen über den gesamten Studienzeitraum weder den Ärzten noch den Studienteilnehmern bekannt ist, mit welchem Medikament ein Patient behandelt wird.
Die untersuchte Fragestellung muss klinisch und therapeutisch relevant und vorab definiert sein. Effekte, die sich nachträglich zeigen, können nicht als nachgewiesen gelten, wenn nicht von Beginn an geplant war, dieser Frage in dieser Studie nachzugehen. Außerdem müssen die untersuchten Endpunkte der Fragestellung angemessen sein. Bei einer Studie zu einem blutdrucksenkenden Mittel sind sinnvolle Endpunkte beispielsweise die Fragen, ob das Mittel Folgeerkrankungen des hohen Blutdrucks wie Herzinfarkt und Schlaganfall verhindern kann und ob die Behandlung das Risiko verringert, im Studienzeitraum zu versterben.
Für die statistische Auswertung gibt es internationale Übereinkünfte. Danach kann ein Wirksamkeitsnachweis nur als erbracht gelten, wenn aufgrund der Statistik die Irrtumswahrscheinlichkeit für das Ergebnis unter 5 Prozent liegt. Dabei ist die klinische Relevanz höher zu bewerten als die alleinige statistische Signifikanz. Deshalb reichen auch statistisch gesicherte Ergebnisse von Effekten, deren medizinisch-therapeutischer Nutzen umstritten ist, zum Nachweis einer therapeutischen Wirksamkeit nicht aus.
Medikamente bei Krebs
Anders als sonst bei der Stiftung Warentest üblich, wurden für die einzelnen Arzneimittel in diesem Buch keine Bewertungen abgegeben, weil eine solche sich immer auf konkrete, einzelne Anwendungsgebiete bezieht.
Da Krebsarzneimittel bei ganz unterschiedlichen Erkrankungen und Krankheitsstadien zur Anwendung kommen, haben wir in diesem Fall eine zusammenfassende Beurteilung der Wirkstoffe vorgenommen, die sich aus der Studienlage und den Erfahrungen klinisch tätiger Ärztinnen und Ärzte ableiten lässt.
